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Por Michael Haederle

Apagar la inflamación

Medicamento muestra resultados prometedores en el tratamiento de la esclerodermia localizada en niños, muestra un estudio de la UNM

Armani Sánchez era un niño pequeño cuando su madre Alma descubrió una pequeña mancha marrón debajo de su brazo izquierdo. Un médico le dijo que era eccema y dijo que desaparecería a medida que la niña creciera, pero el problema empeoró.

"Noté dónde comenzó a extenderse a la parte superior del brazo", dice Alma. "Terminé comprando cremas, champús, lociones para el eccema, nada me ayudó".

Para Alma y su esposo José fue el comienzo de una odisea de visitas médicas en busca de un diagnóstico. Armani fue visto en Las Cruces y Silver City antes de que un médico en Albuquerque confirmara un diagnóstico de esclerodermia localizada: cicatrización y endurecimiento de la piel que resulta de la inflamación.

"Cuando vio a Armani y vio lo mal que estaba, dijo: 'Necesito enviarte con alguien que sea realmente bueno con esto'", dice Alma. "Fue entonces cuando nos transfirieron al Dr. Kalampokis".

Ioannis Kalampokis, MD, PhD, profesor asistente en la División de Reumatología Pediátrica de la Universidad de Nuevo México, atiende a cientos de niños de todo el estado con afecciones autoinmunes e inflamatorias, muchas de ellas raras.

Dio la casualidad de que ya estaba usando una nueva terapia para tratar la esclerodermia localizada en niños.

Los médicos no saben qué causa la esclerodermia. No existe cura, por lo que se enfocan en controlar la inflamación con medicación. El tratamiento estándar es una combinación de esteroides y metotrexato, un medicamento contra el cáncer, pero no funciona para todos.

Kalampokis estaba usando abatacept fuera de etiqueta en niños con esclerodermia localizada. El abatacept es un fármaco que interfiere con la activación de las células T que se cree que juegan un papel clave en el desencadenamiento de la inflamación como parte de la respuesta inmunitaria del cuerpo. Los estudios en Europa han demostrado que es eficaz en adultos con esclerodermia localizada, pero rara vez se ha utilizado en niños con la enfermedad.

Kalampokis se desempeñó como autor principal de un artículo histórico publicado recientemente en la revista Seminarios en artritis y reumatismo con sus colegas Aimee Smidt, MD, profesora y presidenta del Departamento de Dermatología, y Belina Yi, DO, residente del Departamento de Pediatría, que describe el uso exitoso de abatacept en ocho pacientes jóvenes con UNM, incluido Armani.

"Este es el primer artículo publicado sobre abatacept como tratamiento para la esclerodermia localizada en niños en el mundo, y el primero en niños o adultos en los Estados Unidos", dice Kalampokis.

Abatacept, que anteriormente había obtenido la aprobación de la FDA para tratar la artritis juvenil, tiene un buen perfil de seguridad, dice. En niños con esclerodermia localizada, apaga la inflamación que daña la piel. "Una vez que se apaga la respuesta inflamatoria con esteroides al principio del tratamiento, el desafío es realmente mantenerla baja para que nunca regrese", dice.

Kalampokis comenzó a recetar abatacept para los pacientes con esclerodermia que le remitían los dermatólogos. "Básicamente habían fallado todos los demás tratamientos", dice. "Lo usé en algunos pacientes que habían fallado en tratamientos anteriores y observaron buenos resultados, luego comencé a usarlo en pacientes nuevos".

La presidenta de dermatología, Aimee Smidt, dice que la esclerodermia localizada es a menudo un trastorno muy desafiante y que los pacientes suelen consultar tanto a dermatólogos como a reumatólogos.

"A los dermatólogos se les enseña a usar medicamentos inmunomoduladores selectos, pero para muchos pacientes estos simplemente no son suficientes ", dice." Este estudio es verdaderamente un hito, ya que compartirá nuestra experiencia en la UNM tratando con éxito a niños con esclerodermia en esta novedosa y segura manera, y probablemente ayudará a los niños con este raro trastorno en todo el país ".

El estudio fue una revisión retrospectiva de los tratamientos que se proporcionaron como parte de la atención habitual en la clínica de reumatología pediátrica de la UNM. Kalampokis enfatiza que se necesitarán más estudios para evaluar completamente el potencial terapéutico del abatacept en la esclerodermia localizada.

Para cuando Kalampokis vio a Armani Sánchez en marzo de 2018, su esclerodermia se había extendido a otras partes de su cuerpo.

Las cicatrices de la enfermedad habían llegado al punto en que no podía cerrar el puño, tocar su hombro o estirar el brazo. Kalampokis la inició con infusiones mensuales de abatacept, así como con un fármaco inmunomodulador llamado micofenolato e infusiones de un esteroide.

Armani respondió al régimen de inmediato, dice su madre.

"Desde el primer día que recibió el medicamento, su tono de piel cambió", dice Alma. Sus lesiones cutáneas dejaron de progresar y, con la ayuda de fisioterapia, logró un mayor rango de movimiento en la muñeca y el codo izquierdos.

Alma le da crédito a Kalampokis por cambiar la vida de su hija y comunicar sus hallazgos de manera efectiva.

"Estoy muy agradecida de haberlo encontrado", dice. "Él tomó todas las preguntas que necesitaba para ser respondidas. Todavía lo hace hasta el día de hoy".

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