A primera vista, resulta difícil decir que este es un día que cambia la vida de dos hermanos. Los niños de 10 y 12 años parecen niños normales en la cama, con camisetas iguales, jugando a videojuegos y construyendo piezas de Lego. Pero los dos hermanos no están en casa, sino en el Hospital Infantil de la Universidad de Nuevo México, parte del Hospital de la UNM. Están a punto de ser los primeros del estado en recibir un nuevo y vanguardista tratamiento que podría mejorar drásticamente su futuro.
El equipo del Hospital UNM está haciendo esto posible.
Aunque los dos niños que juegan quizá no se den cuenta plenamente de la gravedad del día, sus padres definitivamente sí lo hacen.
“Parece que es la mañana de Navidad”, dijo el padre Aaron Haslam. “Anoche no pude dormir, como un niño. Así es como me siento; estoy muy emocionado”.
"Nos sentimos muy cómodos y confiados con esto", dijo la madre de los niños, Danielle Haslam.
En unos momentos, los niños recibirán una dosis intravenosa de Elevidys —la primera en Nuevo México— que podría frenar el avance de su tipo de distrofia muscular. La doctora Meeta Cardon, neuróloga infantil y especialista neuromuscular pediátrica del Hospital Pediátrico de la UNM, es la médica de los niños.
"Hoy estamos muy contentos de tener la oportunidad de brindar un tratamiento innovador a estos pacientes en el Hospital Pediátrico de la UNM. Se trata de una terapia de reemplazo genético", afirmó.
El largo viaje
El camino que condujo a este momento comenzó hace 10 años para la familia Haslam, cuando su hijo mayor tenía apenas dos años y tenía problemas para desarrollar algunas de sus habilidades motoras.
“Le costaba mucho caminar, por lo que estaba haciendo fisioterapia”, dijo Aaron Haslam. “Su fisioterapeuta dijo que podría tener una afección llamada distrofia muscular de Duchenne (DMD)”.
Un análisis de sangre confirmó que su hijo padecía DMD, una de las formas más graves y más comunes de distrofia muscular en niños. El trastorno genético causa una degeneración muscular progresiva.
Pero eso no fue todo.
A la pareja le dijeron que si un hermano la tenía, el otro también podría tenerla. Por eso, la familia también le hizo la prueba a su hijo de seis meses y también le diagnosticaron DMD.
¿Qué es la distrofia muscular de Duchenne?
- Trastorno genético que provoca degeneración muscular progresiva y debilidad.
- El inicio de los síntomas suele ocurrir en la primera infancia.
- Afecta principalmente a los niños.
- Debido a los avances en la atención médica, la expectativa de vida hasta los 30 años es cada vez más común.
- Más información sobre DMD aquí.
“Provoca debilidad durante un largo período de tiempo en la infancia y, en última instancia, conduce a insuficiencia cardíaca o, posiblemente, insuficiencia pulmonar”, afirmó Cardon. “Aunque hemos tenido algunos tratamientos en las últimas décadas, todavía no tenemos una cura para esta afección”.
Cardon dice que los avances en los tratamientos han aumentado la esperanza de vida de los niños con DMD, pero aún queda mucho trabajo por hacer.
“Entendemos mejor las necesidades del corazón, las necesidades de los pulmones, cómo manejar la escoliosis en nuestros pacientes”, dijo Cardon. “Todas estas cosas requieren un equipo multidisciplinario para ayudar a mantener a nuestros pacientes lo más saludables posible durante el mayor tiempo posible. Vemos a nuestros pacientes vivir hasta la edad adulta e incluso hasta la mediana edad. Por lo tanto, sigue siendo una afección muy grave”.
“Fue bastante devastador”, dijo Aaron Haslam. “Nunca había experimentado nada que se pareciera ni remotamente a esa sensación. Había oído hablar de la distrofia muscular antes, pero nunca había interactuado con nadie que la padeciera. Fue un momento realmente difícil para mí personalmente”.
“Fue abrumador”, dijo Danielle Haslam. “Tenía muchas preguntas y tuvimos que investigar mucho”.
Los Haslam dijeron que la investigación se convirtió en parte de su vida y parte de su esperanza.
“Al hablar con diferentes médicos y proveedores, uno comprende mejor lo que está por venir”, dijo Aaron Haslam. “Uno de los primeros médicos con los que trabajamos básicamente dijo que se trata de postergar el asunto lo más que se pueda con la esperanza de que en 10 años aparezca algo que cambie las reglas del juego”.
Y 10 años después, algo que cambió el juego did En junio de 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) amplió la aprobación de una terapia génica, Elevidys, para niños de cuatro años o más. El tratamiento ayuda al cuerpo a producir una proteína importante de la que carecen los pacientes con DMD para ayudar a sus músculos. Aunque no se considera una cura, la esperanza es que la terapia génica desacelere significativamente la degeneración muscular.

Este tratamiento se ha esperado mucho tiempo. Personas como yo, que somos especialistas en neuromuscular pediátrico, hemos seguido de cerca el desarrollo de la terapia génica para la DMD. He estado atendiendo a niños con esta afección y otros trastornos neuromusculares durante más de 10 años. Esta es la primera terapia de reemplazo génico que hemos tenido disponible para la DMD.
El Hospital de la UNM invierte en sus pacientes
Elevidys es un tratamiento que se administra una sola vez por paciente, pero cada dosis cuesta más de 3 millones de dólares. Aunque el seguro de los Haslam aprobó el tratamiento, la dirección del Hospital de la UNM aceptó hacerse cargo del costo (más de 6 millones de dólares) para que los chicos pudieran recibir el tratamiento lo antes posible. Recibir el tratamiento cerca de su casa también significa que no tendrán que viajar fuera del estado para la infusión y el período crítico de seguimiento de tres meses posterior al tratamiento.
Mike Chicarelli, DNP, es el director de operaciones del Hospital UNM.

La decisión fue bastante fácil porque es lo correcto para estos pacientes. Es un medicamento que les cambia la vida y les da a cada uno de ellos la oportunidad de tener una vida mejor. Además, este tratamiento se alinea específicamente con nuestra misión de ofrecer atención avanzada y de alta calidad a nivel local, garantizando que los pacientes reciban la mejor atención posible sin salir de su estado de origen.
“El Hospital de la UNM ha sido fantástico”, dijo Danielle Haslam. “Desde el principio, las enfermeras y los médicos nos han ayudado. No hemos tenido que hacer mucho, como escribir cartas al seguro ni nada. Ellos se encargaron de todo eso y son muy buenos para informarnos sobre el proceso, qué está pasando cuando se aprueban las cosas. Y el personal y todos son muy amables y geniales con nosotros y con nuestros hijos. Ha sido una gran experiencia”.
Cardon se enorgullece de ser parte del equipo del Hospital UNM.
“Estoy muy agradecida por el apoyo del Hospital de la UNM, por ayudarnos a brindarles a estos pacientes el tratamiento que necesitan”, dijo Cardon. “Y es absolutamente increíble que el Hospital de la UNM apoye nuestro programa clínico para que nuestros pacientes que dependen de nosotros para recibir atención puedan recibir los tratamientos más avanzados aquí mismo, para que no tengan que abandonar sus comunidades, ni su estado, solo para cuidar de sus hijos”.
El tratamiento en si
El 18 de septiembre de 2024, los hermanos de 10 y 12 años recibieron su infusión en el Hospital de Niños de la UNM. Cardon dijo que los dos probablemente experimentarían síntomas similares a los de la gripe durante las primeras semanas, pero luego anticipa que el tratamiento comenzará a funcionar de inmediato, creando la proteína muscular que los niños necesitan.
“Nuestra esperanza es que en las próximas semanas se sientan bien y que veamos al menos una estabilización de su fuerza”, dijo Cardon. “El período de seguimiento después de la infusión se extenderá principalmente a los próximos tres meses. Pero, por supuesto, estos son pacientes a los que haremos un seguimiento de por vida”.
Sonriendo junto a sus hijos, Aaron Haslam dijo que este día fue como respirar aliviado.
“Es una esperanza extra, ya sabes, en términos de lo que pueden hacer y emprender a lo largo de sus vidas”, dijo.
Con la esperanza de que este tratamiento desacelere la enfermedad, para la mamá significa que sus hijos podrán soñar con lo que quieren ser cuando crezcan, sin limitaciones.
“Ahora dicen cosas como ‘No sé qué voy a ser cuando crezca, porque no sé si voy a estar en silla de ruedas. Simplemente no lo sé’”, dijo. “Así que, con suerte, ahora pueden pensar en carreras que antes no podían hacer”.
Chicarelli dijo que es el apoyo de la comunidad, incluido el apoyo del impuesto municipal del hospital, lo que hace posibles momentos como este.
“Cuando la comunidad invierte en un lugar como el Hospital UNM, podemos brindar la atención más avanzada y con tecnología de punta disponible”, afirmó.
Impuesto sobre el valor de los hospitales de la UNM
Si está interesado en obtener más información sobre el impuesto a las ventas del Hospital UNM y cómo la inversión enriquece la atención a los pacientes y apoya a los equipos médicos, por favor visite este sitio web.